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ゲノム編集の改変手法を解説
目次
ゲノム編集には、研究目的に応じてさまざまな改変手法があります。遺伝子機能を失わせたいのか、目的の配列を挿入したいのか、あるいは特定の組織や時期だけで遺伝子を改変したいのかによって、選択すべき手法は異なります。
このページでは、ゲノム編集受託サービスを検討する際によく用いられる代表的な4つの手法、「ノックアウト」「ノックイン」「1塩基置換（点変異）」「条件付きノックアウト」について、それぞれの特徴を紹介します。詳しい仕組みや作製方法、受託会社の事例については、各手法の詳細ページをご覧ください。
刑部 祐里子Yuriko Osakabe
- 東京科学大学 生命理工学院 教授
- 生命理工学系 生命理工学コース
- 所属学会：日本分子生物学会、日本農芸化学会、日本ゲノム編集学会、日本植物生理学会、日本植物学会、日本植物バイオテクノロジー学会
様々な生物におけるゲノム編集技術の応用を目指した基礎研究をテーマに、特に、新規ゲノム編集技術の基盤開発研究を行っています。ゲノム編集技術の医療応用や植物分野の応用技術開発を進めています。
ノックアウト
ノックアウト（KO）は、標的遺伝子の機能を不活化する代表的なゲノム編集手法です。CRISPR/Cas9などで標的配列を切断し、修復過程で生じる挿入・欠失（indel）によってフレームシフト変異を誘導することで、機能を持つタンパク質の産生を阻害し、遺伝子機能を不活化します。
遺伝子機能の解析をはじめ、疾患モデルの作製や創薬標的の検証など、基礎研究から創薬研究まで広く利用されている改変手法です。
ノックイン
ノックイン（KI）は、ゲノム上の特定の部位に、1塩基置換から蛍光遺伝子やレポーター遺伝子などの長鎖DNA配列まで、目的のDNA配列を導入するゲノム編集手法です。CRISPR/Cas9によるDNA切断と、細胞が持つ相同組換え修復（HDR）を利用して、あらかじめ用意したドナー配列を標的部位へ組み込みます。
レポーター細胞やタグ融合タンパク質、ヒト化モデルの作製などに用いられ、ノックアウトと比べて設計や作製の難易度が高い手法として知られています。
点突然変異
（1塩基置換）
点突然変異（1塩基置換）は、DNA配列中の1つの塩基だけを別の塩基へ置き換えるゲノム編集手法で、ノックインの一種に分類されます。ヒトの疾患の原因となる遺伝子変異の多くは1塩基レベルの変異であることから、疾患モデルの作製に広く利用されています。
導入する配列は短いですが、目的の塩基だけを正確に置換し、その結果を検証するには高度なゲノム編集技術と解析が求められます。
条件付きノックアウト
条件付きノックアウト（コンディショナルKO）は、標的遺伝子をloxP配列で挟んだfloxマウスを作製し、組織特異的または時期特異的にCreリコンビナーゼを発現するマウスと交配することで、特定の組織やタイミングに限って遺伝子機能を失わせる手法です。
全身で恒常的にノックアウトすると致死となる必須遺伝子の機能解析や、組織・発生段階ごとの遺伝子機能を解析する際に広く利用されています。
まとめ
どの改変手法が最適かは、解析したい遺伝子の性質や研究目的によって異なります。ノックアウト・ノックインは遺伝子機能の解析や疾患モデルの作製に、点突然変異は疾患原因変異の再現に、条件付きノックアウトは生存に必須な遺伝子の解析に、それぞれ適しています。
各手法の特徴を踏まえたうえで、対応実績のあるゲノム編集受託サービス会社を選ぶことが重要です。
監修者からのコメント
刑部 祐里子Yuriko Osakabe
- 東京科学大学 生命理工学院 教授
- 生命理工学系 生命理工学コース
- 所属学会：日本分子生物学会、日本農芸化学会、日本ゲノム編集学会、日本植物生理学会、日本植物学会、日本植物バイオテクノロジー学会
ゲノム編集と言っても、目的によって適した手法は異なります。「遺伝子を消したいのか、挿入したいのか」「全身でよいのか、特定の組織だけに限定したいのか」といった観点で整理すると、どの手法が必要かが見えてきます。まずは目的を明確にしたうえで、各手法に実績のある受託会社に相談することをおすすめします。
ERS/BROADの
ライセンスを使用する【目的別】ゲノム編集受託サービス会社3選
ライセンスを使用する【目的別】ゲノム編集受託サービス会社3選
複雑なゲノム編集を
無駄なくスピーディーに
成功させたい
GenAhead Bio
引用元：GenAhead Bio公式HP
（https://jp.genaheadbio.co.jp/）
（https://jp.genaheadbio.co.jp/）
- ノックイン・レポーター細胞・マルチプルKOなど、一般的なプロトコールから既存プロトコールでは再現できない複雑なゲノム編集まで対応。受託実績は190件超（※）で、他社に断られた案件の引き継ぎにも応じる。
- プール細胞の段階で編集成否を早期に確認できる独自のCRISPR-SNIPER法を採用。研究スケジュールが逼迫している場面でも、2～3週間でGo/No Goの判定を出し、後工程の遅延・手戻りを防ぐ。
納期の目安
2〜3週間
（成否判定）
主な対象生物・細胞種
マウス・ラット等の
ゲノム編集動物モデルを
作製したい
セツロテック
引用元：セツロテック公式HP
（https://www.setsurotech.com/）
（https://www.setsurotech.com/）
- KOマウス・Floxマウスといった幅広い種類の遺伝子改変動物モデルを受託。マウス受精卵へのインジェクション技術を保有し、動物モデル作製を専門外とする研究者でも、必要な仕様を伝えるだけで依頼できる。
- CRISPR/Cas9での編集が難しいケースに対しても、独自技術「ST8」による代替アプローチが可能。一度の問い合わせで複数の手法を提案してもらえるため、動物モデル作製の選択肢が広がる。
納期の目安
5ヶ月〜
（動物納品）
主な対象生物・細胞種
ゲノム編集から
オフターゲット解析等まで
一括で依頼したい
タカラバイオ
引用元：タカラバイオ公式HP
（https://www.takara-bio.co.jp/ja/index.html）
（https://www.takara-bio.co.jp/ja/index.html）
- sgRNA設計・細胞株作製・オフターゲット解析・各種アッセイ（FCM・WB・PCR）まで、複数業者への発注・調整なしに同一窓口で完結。論文提出・社内審査に必要なデータを一貫した品質で揃えられる。
- 自社開発のCRISPR試薬「Guide-itシリーズ」を販売。その試薬を使って上手くいかなかった場合も、別の受託先を探すことなく、そのまま依頼できる。試薬の仕様を知り尽くしたチームが対応するため、条件設定のやり直しも発生しない。
納期の目安
4.5ヶ月〜
（株・動物納品）
主な対象生物・細胞種
※参照元：GenAhead Bio公式HP（https://jp.genaheadbio.co.jp/genome-editing/）
情報は2026年8月時点
情報は2026年8月時点